目前治疗特发性侏儒症的最佳方法是使用生长激素。专家表示，在ISS患者的治疗中，如果患者开始治疗较晚，且疗程不足，将在一定程度上影响生长激素的治疗效果。
据相关资料显示，国外特发性侏儒症患者应用生长激素治疗的起始治疗年龄为3-4岁，占59%;我国特发性侏儒症患者应用生长激素治疗的起始治疗年龄为5岁，占70%。从这一数据对比可以看出，我国儿童的初治年龄较晚，明显落后于国外。此外，我国矮小儿童用药时间相对较短，平均用药时间只有5个月左右，约162天。
因此，专家建议患者的父母应该能够预防和治疗特发性侏儒症。如果能及早发现和治疗，应使用足够的剂量和疗程。治疗至少需要2年时间，儿童的身高可以明显提高。
根据《中国儿科杂志》2008年6月发表的《矮小儿童诊治指南》一文，生长激素治疗矮小的疗程视需要而定，不应短于1-2年。如果太短，孩子们的益处对他们的最终身高影响不大。此外，专家强调，特发性侏儒症患者的最佳治疗时间为5岁至青春期，家长必须掌握最佳治疗时间。
专家还表示，在治疗特发性矮小儿童时，除了保证睡眠时间和营养均衡外，锻炼也很重要。因为体育锻炼能使孩子处于兴奋状态，有效促进骨骼生长和正常生长，使体育运动对孩子的身心健康非常有益，特别是在促进生长方面。
【中医疗法】
侏儒症的病因来源于脾、肾，副作用来源于心、肝。中医辨证论治侏儒症成本低，副作用少。
脾是生后发育的基础，是血液和血液生化的来源。生长发育所需的营养取决于脾脏对水分和谷物精华的吸收和运输，以促进生长。如果先天胎儿胆小，肾精亏虚，骨髓生化源亏虚，肾气不足，骨生长缓慢，则生长缓慢，体短。因此，健脾胃、补肾壮骨的中药干预可以促进生长。
总之，无论是何种原因导致儿童身材矮小，只要后天后及时发现、纠正、补充和治疗，就能促进遗传潜能的更好发挥，最终取得满意的效果。
